Zolgensma® is een medicijn dat de oorzaak van de erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) aanpakt. Dit geneesmiddel houdt een grote belofte in: SMA voorkomen bij baby’s die de ziekte van hun ouders hebben geërfd en nog geen symptomen hebben. Maar dat is nog niet zeker, omdat er nog weinig onderzoek is gedaan en er nog geen bewijs is dat het effect van Zolgensma® blijvend is. Bovendien staat er een hoge prijs tegenover die nog niet ingeloste belofte: met bijna € 2 miljoen per patiënt is Zolgensma® het duurste geneesmiddel ter wereld. Daarom adviseert Zorginstituut Nederland aan de minister voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden na onderhandelingen over de prijs én afspraken over een prestatie-afhankelijke betaling aan de fabrikant.
Spagaat: veelbelovend geneesmiddel met hoge prijs
Om tot een advies over de vergoeding van een geneesmiddel te komen, maakt het Zorginstituut altijd een afweging tussen goede zorg beschikbaar maken voor patiënten en die zorg betaalbaar houden. Sjaak Wijma, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut: “Bij Zolgensma® zit het Zorginstituut in een spagaat. Dat komt omdat het een kostbaar medicijn is dat een doorbraak lijkt te zijn, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt. We willen Zolgensma® best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs. We vergoeden zo’n middel immers uit de premies die we met elkaar opbrengen en we willen dat geld aan zoveel mogelijk goede zorg besteden.” Uit onderzoek blijkt wel dat het grootste deel van de kinderen die met Zolgensma® zijn behandeld, een betere levensverwachting heeft dan SMA-patiëntjes die geen behandeling hebben gekregen. Ook hebben zij soms geen beademingsapparatuur nodig en kunnen zij zonder hulp zitten. Een aantal kinderen dat is behandeld voordat zij symptomen van SMA hadden, kan zelfs lopen. Kinderen zonder symptomen zijn op te sporen door te kijken of SMA voorkomt bij andere kinderen van dezelfde ouders of met een hielprik. Wijma merkt wel op: “Maar we weten niet of Zolgensma® ook langdurig zal werken bij deze kinderen. Om daarover meer zekerheid te krijgen, gaan we de komende jaren gegevens verzamelen via het bestaande SMA-register.”
Alleen vergoeden onder voorwaarden
Zolgensma® is dus een veelbelovend medicijn. Maar de resultaten van het onderzoek laten dat nog niet overtuigend zien en rechtvaardigen ook niet de hoge prijs die de fabrikant ervoor vraagt. Het Zorginstituut adviseert de minister daarom Zolgensma® pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 50% omlaag moet. Omdat de langdurige werking van Zolgensma® niet is bewezen, lopen we het risico dat we te veel voor het middel betalen. Met de voorgestelde prijsverlaging ligt de helft van dat risico bij de fabrikant. De tweede voorwaarde is dat er een pay-for-performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn echt werkt (prestatiebeloning).
Daarnaast adviseert het Zorginstituut om de onderhandelingen samen met België en Ierland te doen. Met deze 2 andere landen van het samenwerkingsverband Beneluxa Initiative heeft het Zorginstituut ook de beoordeling van Zolgensma® gedaan.
Over SMA en Zolgensma®
Zolgensma® is een nieuw medicijn voor het behandelen van jonge kinderen die de ernstige spierziekte SMA type 1 hebben of die waarschijnlijk zullen krijgen. Door een erfelijke afwijking missen deze kinderen het zogenaamde SMN1-gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Hierdoor sterven hun spieren af en kunnen zij zich steeds minder goed bewegen. Zolgensma® is een eenmalige gentherapie waarmee het ontbrekende gen weer wordt toegevoegd en het eiwit weer kan worden gemaakt. Mensen met SMA worden nu in Nederland behandeld met het medicijn Spinraza®. Toen er nog geen geneesmiddelen waren, overleden kinderen met SMA type 1 voor hun tweede levensjaar.
In Nederland zijn er per jaar 8 tot 10 jonge kinderen met SMA type 1 die met Zolgensma® kunnen worden behandeld. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten per jaar ongeveer € 11 miljoen. Hierin is de besparing door het wegvallen van behandeling met Spinraza® meegenomen.
Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders
De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.
v